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北京最大皮肤病医院 http://m.39.net/pf/a_4322685.html近日，罗氏集团旗下的基因泰克公司宣布，美国FDA批准了其原研药Enspryng，用于治疗抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）成人患者。值得一提的是，Enspryng是第一个也是唯一一个获得FDA批准治疗抗体通道蛋白-4抗体阳性的NMOSD患者的单抗药物。此次美国FDA对于Enspryng的批准是基于两项随机对照的III期临床试验。这两项III期临床试验代号分别为SAkuraStar和SAkuraSky，研究的主要终点至独立审查委员会在双盲期内定义的首次复发（PDR）的时间。SAkuraStar研究评估了Enspryng单药疗法与安慰剂相比较的疗效和安全性，结果显示，在抗水通道蛋白-4抗体阳性的亚组中，治疗第96周时，相比于安慰剂组41.1%的无复发率，Enspryng治疗组的无复发率达到了76.5%。SAkuraSky研究评估了Enspryng联合基线免疫抑制剂（ISL）、安慰剂联合基线IST的疗效和安全性，结果显示，在抗水通道蛋白-4抗体阳性的亚组中，Enspryng+IST治疗组无复发率达到了91.1%，而安慰剂+IST组仅为56.8%。因此，Enspryng单药治疗或者联合基线免疫抑制剂在广泛的视神经脊髓炎谱系障碍的成人患者中显示了强大的疗效，并且显著降低了复发的风险。另外，在安全性方面，Enspryng大多数不良反应为轻至中度，常见的不良反应包括鼻咽炎、头痛、上呼吸道感染、胃炎、皮疹、管接头、四肢疼痛、疲劳和恶心等。视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）是一种罕见的、终生的、使人衰弱的中枢神经系统自身免疫性疾病，在临床上常被误诊为多发性硬化症（MM），其主要损害视神经和脊髓、导致失眠、肌无力或者瘫痪。Enspryng是目前唯一一款获批的治疗视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）的白细胞介素-6（IL-6）的单抗药物，可以有效消除视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）引起的相关炎症。尤其需要说明的是，Enspryng采用了新型再循环抗体技术设计，与传统技术相比，可以延长至每4周一次皮下给药，可由患者或者家属在接受培训后自行在家中给药。“对于视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）的患者来说，复发会引起毁灭性、不可逆转和致残的神经功能”美国科罗拉多州大学神经学和眼科大学医学博士、Enspryng关键性临床试验JeffreyBennett教授讲到，“拥有一种可以在家里皮下给药的方法，并且已经证明对复发频率的影响对患者而言是一项重要的进步”。参考资料： 转载请注明原文网址：http://www.mksmz.com/mbyfl/12370.html |
